Seltene Erkrankungen: Nationalen Aktionsplan weiter vorantreiben

Versorgung von Patienten mit seltenen Erkrankungen noch unzureichend gelöst. Mehr Expertisezentren sind notwendig.

Wien, 26. Februar 2018 – Seit 2015 besteht der Nationale Aktionsplan für seltene Erkrankungen NAP.se. Eine der wichtigsten Maßnahmen darin ist die Schaffung von Expertisezentren. Die Bilanz: Erst zwei Standorte – das EB-Haus Austria in Salzburg und die pädiatrische Onkologie am St. Anna Kinderspital in Wien – wurden bisher ernannt. Etwa 30 weitere Einrichtungen in Österreich haben sich um die Ernennung zum Expertisezentrum für seltene Erkrankungen (SE) beworben. „Die Bundesregierung hat seltene Erkrankungen explizit in ihr Regierungsprogramm aufgenommen. Das ist erfreulich und gibt Anlass zur Hoffnung, dass zeitnah konkrete Schritte für die Versorgung von Betroffenen gesetzt werden“, sagt Mag. Martin Munte, Präsident der Pharmig.“

Die Ernennung von Expertisezentren hat weitreichende Konsequenzen: Sie tragen nicht nur dazu bei, Expertise zu bündeln und damit die Behandlung von Patienten mit SE zu verbessern, sondern sie öffnen auch die Tür nach Europa. Dazu Dr. Jan Oliver Huber, Generalsekretär der Pharmig: „Die Herausforderung bei SE liegt darin, dass es oftmals pro Erkrankung nur eine Hand voll Betroffener pro Land gibt. Demzufolge ist das Bündeln von Know-how über Krankheiten und Therapieoptionen hier besonders wichtig.“

Expertisezentren und deren Integration in das EU-Referenz-Netzwerk ERN sind speziell auch für die pharmazeutische Industrie bedeutsam. Denn die größte Herausforderung in der Erforschung von Arzneimitteln gegen SE liegt darin, ausreichend Patienten für die klinischen Studien zu finden. Länderübergreifende Studien sind hier die Regel und können über diese Netzwerke deutlich besser abgewickelt werden. „Würde Österreich hier stärker repräsentiert sein, hätte das auch entsprechende Impulse für Österreich als Forschungsstandort“, so Munte.

Die Forschung wird aber auch durch Anreizsysteme wie einen starken Patentschutz, zehnjährige Marktexklusivität, zentrale Zulassung, Gebührenermäßigung und bestimmte Förderungen durch die EU vorangetrieben. 147 Forschungsprojekte wurden im letzten Jahr europaweit beantragt. Derzeit sind europaweit 130 Arzneimittel am Markt, die explizit als Arzneimittel gegen seltene Erkrankungen (Orphan Drugs) zugelassen sind bzw. diesen Status vormals hatten. 14 davon wurden letztes Jahr zugelassen.

„Abseits der Forschung unterstützt die pharmazeutische Industrie in Österreich die Regierung gerne bei allen Maßnahmen, die zu einer Verbesserung der Behandlung von Patienten, die an seltenen Erkrankungen leiden, beitragen. Wir stehen für einen Dialog jederzeit bereit“, bietet Huber an. Die Pharmig organisiert mit der Pharmig Academy hierzu immer wieder auch spezielle „Rare Disease Dialoge“, die dem Austausch von Patienten und allen anderen wichtigen Akteuren im Gesundheitswesen dienen.